Evaluation of Therapeutic Oligonucleotides for Familial Amyloid Polyneuropathy in Patient-Derived Hepatocyte-Like Cells

Familial amyloid polyneuropathy (FAP) is caused by mutations of the transthyretin (TTR) gene, predominantly expressed in the liver. Two compounds that knockdown TTR, comprising a small interfering RNA (siRNA; ALN-TTR-02) and an antisense oligonucleotide (ASO; IONIS-TTRRx), are currently being evalua...

Verfasser: Niemietz, Christoph
Sauer, Vanessa Daniela
Stella, Jaqueline
Fleischhauer, Lutz
Chandhok, Gursimran
Guttmann, Sarah
Avsar, Yesim
Guo, Shuling
Ackermann, Elisabeth J.
Gollob, Jared
Monia, Brett P.
Zibert, Andree
Schmidt, Hartmut
FB/Einrichtung:FB 05: Medizinische Fakultät
Dokumenttypen:Artikel
Medientypen:Text
Erscheinungsdatum:2016
Publikation in MIAMI:18.01.2017
Datum der letzten Änderung:29.09.2022
Angaben zur Ausgabe:[Electronic ed.]
Quelle:PLoS ONE 11 (2016) 9, e0161455, 1-16
Fachgebiet (DDC):610: Medizin und Gesundheit
Lizenz:CC BY 4.0
Sprache:English
Anmerkungen:Finanziert durch den Open-Access-Publikationsfonds 2015/2016 der Westfälischen Wilhelms-Universität Münster (WWU Münster)
Format:PDF-Dokument
ISSN:1932-6203
URN:urn:nbn:de:hbz:6-83249600713
Weitere Identifikatoren:DOI: 10.1371/journal.pone.0161455
Permalink:https://nbn-resolving.de/urn:nbn:de:hbz:6-83249600713
Onlinezugriff:journal.pone.0161455.PDF
Jahr Jan Feb Mär Apr Mai Jun Jul Aug Sep Okt Nov Dez
2017 0 6 2 0 0 1 2 0 0 1 0 2 14
2018 1 0 0 3 0 0 0 0 0 0 0 0 4
2019 0 0 4 10 25 15 10 14 38 64 8 9 197
2020 8 14 16 4 0 2 8 0 1 1 0 2 56
2021 2 7 18 6 13 6 11 2 6 7 7 4 89
2022 1 2 5 7 1 4 0 2 4 6 1 7 40
2023 2 2 0 3 1 1 0 5 4 2 3 5 28
2024 0 1 8 2 11